דף הבית

חדשות ודיווחים

חדשות מהארץ ומהעולם

FDA אישר המליברה להמופיליה A-תרופה מהפכנית

פורסם באנגלית באתר של ג'ננטק בפרסומים לעיתונות בתאריך 4.10.2018 וגם ע"י חברת צ'וגאיי. הועבר למערכת ע"י חיים וייסמן תירגם: אלי וישניצר תקציר ע"י חברת צ'וגאי (באנגלית ) תרגום בהמשך הדף הודעה לעיתונות ע"י חברת ג'ננטק (באנגלית ) תרגום בהמשך הדף

תקציר                                                4.10.2018 המליברה של צ'וגאיי ® מקבל אישור רגולטורי מה-FDA בארה"ב עבור המופיליה A ללא מעכבים.

טוקיו 5 באוקטובר 2018 חברת צ'וגאיי פרמצבטיקה בע"מ הודיעה היום שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את המליברה (השם הגנרי האמריקאי: emicizumab-kxwh), טיפול בהמופיליה מיוצר על ידי צ'וגאיי, עבור מניעה שגרתית כדי למנוע או להקטין את תדירות הדימום אצל מבוגרים וילדים, בגילאי יילודים ומעלה, עם המופיליה ללא גורם מעקב פקטור VIII, ניתן פעם בשבוע, כל שבועיים, או כל ארבעה שבועות. ה- FDA אישר גם אפשרויות מינון נוספות של כל שבועיים או ארבעה שבועות אצל מבוגרים וילדים עם המופיליה A עם מעכבי גורם קרישה VIII. הבקשה האמריקאית הוגשה על ידי ג'ננטק , שהינה חלק מקבוצת רוש. "אנו שמחים מאוד שהמליברה השיגה את אישור הרגולציה הראשון שלה עבור חולים עם המופיליה A ללא מעכבים", אמר טצורו קוסאקה הנשיא והמנכ"ל של צ'וגאיי. "עכשיו ניתן להציע גמישות במרווח המינון של המליברה לאנשים עם המופיליה A בארה"ב בהתאם לצרכי החולה, ללא קשר לרמת המעכבים. אנו צופים כי המליברה תיתן תרומה גדולה עוד יותר לקידום הטיפול של המופיליה A. "אישור רגולטור זה מבוסס על תוצאות משני מחקרים שלב (Phase HAVEN 3 (NCT02847637) ו - (HAVEN 4 (NCT03020160 , שנערך בשיתוף עם חברות רוש וג'ננטק. המחקר נערך על מנת להעריך את הירידה בשיעור הדימום של הזרקה תת-עורית של המליברה אחת לשבוע ופעם אחת לשבועיים באנשים עם המופיליה A (מגיל 12 ומעלה) וללא מעכבים בגורם קרישה VIII. המחקר נערך במטרה להעריך יעילות, בטיחות ופרמקוקינטיקה של הזרקה תת-עורית של המליברה כל ארבעה שבועות באנשים עם המופיליה A (מגיל 12 ומעלה), עם וללא מעכבים לגורם VIII. המליברה הוכרה כמאמר בעדיפות וכתכשיר פורץ דרך בטיפול ייעודי בהמופיליה A ללא מעכבים על ידי ה- FDA, בהשוואה לטיפולים קודמים של המופיליה A עם מעכבים. הכרה בעדיפות וקדימות מבוצעת לתרופות שה-FDA קבע שיש להן פוטנציאל לספק שיפורים משמעותיים בבטיחות ויעילות הטיפול, מניעה או אבחון של מחלה קשה. ביפן ובאיחוד האירופי הוגשו בקשות לרשויות רגולטוריות וכיום הן נמצאות בבדיקה של אינדיקציה נוספת לטיפול מונע בחולים עם המופיליה A ללא מעכבים וכן במינונים נוספים כטיפול דו שבועי או כל ארבעה שבועות עבור אנשים עם המופיליה A עם מעכבים גורם קרישה VIII. על צוגאי צ'וגאיי פרמצבטיקה היא אחת מחברות התרופות היפניות המבוססות והמובילות בתחום המחקר , עם יתרונות בתחום הביוטכנולוגיה. צ'וגאיי, שבסיסה בטוקיו, מתמחה בתרופות מרשם ורשומה בחלק הראשון של בורסת טוקיו. כחברה חשובה בקבוצת רוש, צ'וגאיי מעורבת באופן פעיל בפעילויות מו"פ ביפן ובחו"ל. באופן ספציפי, צ'וגאיי פועלת לפתח מוצרים חדשניים אשר עשויים לספק את הצרכים הרפואיים שלא סופקו, עיקר התמקדותה בשטח האונקולוגיה. מתקני המחקר של צ'וגאיי בגוטמבה וקמקורה משתפים פעולה כדי לפתח תרופות חדשות ומעבדות באוקימה מנהלות מחקר ופיתוח טכנולוגי עבור הייצור התעשייתי. בחו"ל, מרכז מחקר צ'וגאיי פארמבודי נמצא בסינגפור ועוסק במחקר המתמקד בדור של תרופות נוגדן חדשות על ידי ניצול של קוגאי קניינית טכנולוגיות חדשניות והמצאות בטכנולוגיות נוגדן. צ'וגאיי פארמה ארה "ב וצ'וגאי פארמה אירופה עוסקות בפעילות פיתוח קליני בארה"ב ובאירופה. ההכנסות המאוחדות בשנת 2017 של צ'וגאיי הסתכמו ב 534.2 מיליארד ין והרווח התפעולי הסתכם ב - 103.2 מיליארד ין (בסיס ליבת ה - IFRS). מידע נוסף זמין באינטרנט בכתובת https://www.chugai-pharm.co.jp/english . סימני מסחר המשמשים או המוזכרים במהדורה זו מוגנים על פי חוק.

הודעה לעיתונות יום חמישי 4 באוקטובר 2018  https://www.gene.com/media/press-releases/14749/2018-10-04/fda-approves-genentechs-hemlibra-emicizu

ה-FDA אישר את המליברה של Genentech (Emicizumab-(kxwh עבור דממת ללא גורם מעכב VIII

תרופה ראשונה שתפחית משמעותית את הדימומים במטופלים עם המופיליה A לעומת טיפול קודם בפקטור קרישה מס. VIII מבוסס על השוואה בין המטופל רק תרופות שניתן בהזרקה באופן תת-עורי פעם בשבוע, כל שבועיים או ארבעה שבועות עבור המופיליה A עם או בלי מעכבי גורם VIII היעילות והבטיחות של המליברה הודגמה באחד מתוכניות הניסויים הקליניים החשובים ביותר בהמופיליה

דרום סן פרנסיסקו, קליפורניה - 4 באוקטובר 2018

בחברת ג'ננטק החברה בקבוצת רוש (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר תרופה בשם המליברה (Hemlibra ®(emicizumab-kxwh עבור מניעה שגרתית כדי למנוע או להקטין את תדירות הדימום פרקים אצל מבוגרים וילדים, בגילאים חדשים ומבוגרים, עם המופיליה ללא גורם קרישה VIII מעכבים. המליברה היא כעת הטיפול המונע היחיד עבור אנשים עם המופיליה (דממת) A עם ובלי גורם מעכב VIII שניתן להזרקה תת עורית (מתחת לעור) ועל אפשרויות מינון מרובות (פעם בשבוע, כל שבועיים או כל ארבעה שבועות). אישור זה מבוסס על תוצאות חיוביות ממחקרים שלב III HAVEN 3 ו- HAVEN 4. המניעה של המליברה הובילה לירידה משמעותית סטטיסטית ומבחינה משמעותית מבחינה קלינית בדימומים מטופלים, בהשוואה לטיפול ללא מניעה (נקודת קצה ראשונית) ובכל נקודות הקצה הקשורות לדימום במחקר HAVEN 3, והראתה שליטה קלינית משמעותית בדימום במחקר HAVEN 4. "רוב הטיפולים המונעים עבור חולים עם דממת A ללא מעכבי גורם VIII דורשים עירוי תוך ורידי מספר פעמים בשבוע. גם אז, אנשים עדיין יכולים לחוות דימומים, ויש צורך באפשרויות טיפול נוספות ", אמר מייקל קליאהאן, המטולוג, מבית החולים לילדים של מישיגן. "אישור המליברה הוא התקדמות חשובה עבור קהילת ההמופיליה כולה, כפי שיש לנו עכשיו סוג חדש של רפואה בפעם הראשונה כמעט 20 שנה. המליברה יכולה להפחית דימומים, והיא מציעה טיפול חדש בהזרקה תת-עורית פעם בשבוע, כל שבועיים או ארבעה שבועות ". "האישור היום של המליברה משקף את המחויבות שלנו למדע פורץ פורץ דרך ופיתוח של תרופות עם פוטנציאל להגדיר מחדש את רמת הטיפול", אמרה סנדרה הורנינג, MD, קצינת הרפואה הראשית וראש גלובל פיתוח מוצרים. "המליברה היא כעת התרופה היחידה שאושרה על ידי ה- FDA עבור אנשים עם המופיליה A עם וללא מעכבי גורם VIII, בהתבסס על פרופיל היעילות והבטיחות שהוכחו על ידי ארבעה מחקרים מרכזיים. אנחנו רוצים להודות לקהילת ההמופיליה על השותפות שלהם לעזור לנו להביא את האפשרות החדשה לכל מי שסובל מהמופיליהA ". במחקר השלישי, בקרב מבוגרים ובני נוער בגילאי 12 ומעלה עם המופיליה A ללא מעכבי גורם VIII שקיבלו טיפול מניעתי של המליברה פעם בשבוע (n = 36) או כל שבועיים (n = 35) חוו 96% (95% CI: 92.5, 98.0, p <0.0001) ו -97% (95% CI: 93.4, 98.3, p <0.0001), בהתאמה, בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול מניעתי (n = 18). המליברה היא התרופה הראשונה שמפחיתה באופן משמעותי את הדימומים במטופלים, בהשוואה לטיפול קודם של טיפול מונע בפקטור VIII, שהינו תקן הטיפול המומלץ, כפי שהוכח על ידי ירידה מובהקת סטטיסטית של 68% (95% CI: 48.6, 80.5, p <0. 0001) בבדיקות מטופל בהשוואה בין-מטופל פוטנציאלי (n = 48) של אנשים שקיבלו בעבר טיפול מונע בפקטור VIII במחקר לא התערבותי ועברו לטיפול מונע במליברה. במחקר ה- Phase III Haven 4 של מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים עם המופיליה A עם מעכבי גורם (VIII (n = 5 וללא מעכבי גורם (VIII (n = 36, מתן המליברה כל ארבעה שבועות (n = 41) הובילה שליטה קלינית משמעותית בדימומים. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקרב 10% או יותר מהאנשים שטופלו ב- Hemlibra במחקרים משולבים (n = 391) היו תגובות באתר ההזרקה (n = 85), כאבי ראש (n = 57) וכאב במפרקים (ארתרלגיה, n = 59) . במחקר ה- Phase III Haven 4 של מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים עם המופיליה A עם מעכבי גורם (VIII (n = 5 וללא מעכבי גורם (VIII (n = 36, . הזרקת המליברה כל ארבעה שבועות (n = 41) הובילה שליטה קלינית משמעותית בדימום. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקרב 10% או יותר מהאנשים שטופלו ב- Hemlibra במחקרים משולבים (n = 391) היו תגובות באתר ההזרקה (n = 85), כאבי ראש (n = 57) וכאב במפרקים (ארתרלגיה, n = 59) . במחקר ה- Phase III Haven 4 של מבוגרים ומתבגרים בגילאי 12 שנים עם המופיליה A עם מעכבי גורם (VIII (n = 5 וללא מעכבי גורם (VIII (n = 36, מניעת המליברה כל ארבעה שבועות (n = 41) הובילה שליטה קלינית משמעותית של דימום. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקרב 10% או יותר מהאנשים שטופלו ב- המליברה במחקרים משולבים (n = 391) היו תגובות באתר ההזרקה (n = 85), כאבי ראש (n = 57) וכאב במפרקים (ארתרלגיה, n = 59) . המליברה זמין כעת לאנשים בארה"ב שיש להם המופיליה ללא גורם VIII מעכבים. ג'ננטק מחויבת לסייע לאנשים עם המופיליה וגישה להמליברה ומציעה שירותים מקיפים כדי לעזור למזער מחסומים גישה החזר. המטופלים יכולים להתקשר (866) המליברה (436-5427) לקבלת מידע נוסף. לאנשים הזכאים, ג'ננטק מציעה גם תוכניות סיוע למטופל באמצעות פתרונות גישה ג'ננטק. מידע נוסף זמין ב (877) 233-3981 או http://www.Genentech-Access.com/Hemlibra  .  להמליברה הוענקה פריצת דרך תרפית ייעודית על ידי ה- FDA עבור המופיליה ללא גורם VIII מעכב. כמו כן הוענקה לה פריוריטי ריוויטי (מתן עדיפות), ייעוד הניתן לתרופות שה- FDA קבע שיש להן פוטנציאל לשיפור משמעותי בטיפול, במניעה או באבחון של מחלה קשה. ההגשות לרשויות רגולטוריות אחרות בעולם מתמשכות. המליברה אושרה על ידי ה- FDA בנובמבר 2017 למבוגרים וילדים עם המופיליה A עם מעכבי גורם VIII. הוא נחקר באחת מתוכניות הניסוי הקליניות הגדולות ביותר באנשים עם המופיליה A עם וללא מעכבי גורם VIII, כולל ארבעה מחקרים מרכזיים (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 ו- HAVEN 4). אודות (HAVEN 3 (NCT02847637 HAVEN 3 הוא מחקר אקראי, רב-מרכזי, פיתוח שלב III, המעריך את היעילות, הבטיחות והפרמקוקינטיקה של טיפול מניעתי במליברה לעומת טיפול מונע (טיפול אפיזודי / לפי דרישה גורם VIII) באנשים עם המופיליה A ללא מעכבי גורם VIII. המחקר כלל 152 מטופלים עם המופיליה A (בגיל 12 ומעלה) אשר טופלו בעבר בטיפול בפקטור VIII על פי דרישה או לטיפול מונע. מטופלים שטופלו בעבר עם גורם ביקוש VIII חולקו באקראי באופציה 2: 2: 1 לקבלת טיפול במניעה תת-מינית תת-עורית ב -3 mg / kg / wk במשך ארבעה שבועות, ולאחר מכן 1.5 mg / kg / wk למשך 24 שבועות לפחות (Arm A, n = 36), מניעת המליברה תת עורית ב -3 mg / kg / wk במשך 4 שבועות, ולאחר מכן 3 mg / kg / 2wks (זרוע B, n = 35) למשך 24 שבועות לפחות או ללא מניעה (Arm C; n = 18) לפחות 24 שבועות. מטופלים שטופלו בעבר בטיפול מונע בגורמי קרישה VIII קיבלו טיפול במניעה תת-עורית של המליברה במינון של 3 מ"ג / ק"ג / ווק למשך ארבעה שבועות, ולאחר מכן 1.5 מ"ג לק"ג / wk עד סוף המחקר (Arm D, n = 48) . טיפול אפיזודי של דימומים פורצים עם טיפול גורם VIII הורשה לכל פרוטוקול. HAVEN 3 פגש את נקודת הקצה העיקרית שלו ואת נקודות קצה משנית המפתח. מהנתונים עולה כי: מניעה של המליברה אחת לשבוע או כל שבועיים הובילה לירידה של 96% (95% CI: 92.5, 98.0, p <0.0001) ו -97% (95% CI: 93.4, 98.3, p <0.0001) בדימומים מטופלים, בהתאמה ללא טיפול מונע. 55% (95% CI: 38.1, 72.1) של אנשים שטופלו ב- המליברה אחת לשבוע ו -60% (95% CI: 42.1, 76.1) של אנשים שטופלו ב- Hemlibra מדי שבועיים חוו אפס דימום מטופל, לעומת 0% (95% CI: 0.0, 18.5) של אנשים ללא טיפול מונע. 91.7% (95% CI: 77.5, 98.2) של אנשים שטופלו ב- המליברה מניעה אחת לשבוע ו -94.3% (95% CI: 80.8, 99.3) של אנשים שטופלו עם מניעת המליברה כל שבועיים חוו שלושה או פחות דימומים מטופלים, בהשוואה ל -5.6 (95% CI: 0.1, 27.3) של אנשים ללא טיפול מונע.  מניעה של המליברה אחת לשבוע או כל שבועיים הובילה לירידה של 95% (95% CI: 85.7, 98.4, p <0.0001) ו -95% (95% CI: 85.3, 98.2, p <0.0001) , לעומת ללא טיפול מונע. מניעה של המליברה אחת לשבוע או כל שבועיים הובילה לירידה של 95% (95% CI: 90.1, 97.0, p <0.0001) ו -94% (95% CI: 89.7, 97.0, p <0.0001) בכל הדמם, בהתאמה ללא טיפול מונע. טיפול מניעתי של המליברה פעם אחת בשבוע הראה ירידה מובהקת סטטיסטית של 68% (95% CI: 48.6, 80.5, p <0.0001) בדימומים מטופלים בהשוואה לגורמים קודמים של מניעה VIII בהתבסס על השוואה בין מטופלים פוטנציאליים של אנשים שנרשמו בעבר מחקר לא התערבותי. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקרב 10% או יותר מהאנשים שטופלו ב- המליברה במחקרים משולבים (n = 391) היו תגובות באתר ההזרקה (n = 85), כאבי ראש (n = 57) וכאב במפרקים (ארתרלגיה, n = 59) . אודות (HOWEN 4 (NCT03020160 HAVEN 4 הוא מחקר חד-פעמי, רב-תכליתי, פתוח שלב III, המעריך את היעילות, הבטיחות והפרמקוקינטיקה (PK) של ניהול תת-עורית של המליברה, כל ארבעה שבועות. המחקר כלל 48 חולים (בגיל 12 ומעלה) עם המופיליה A עם או בלי מעכבי גורם VIII אשר טופלו בעבר עם גורם VIII או עקיפת סוכנים, לפי דרישה או כטיפול מונע. המחקר התנהל בשני חלקים: רץ ב - PK; וקבוצת הרחבה. כל המטופלים בריצת ה- (PK (n = 7 טופלו בעבר על פי דרישה וקיבלו את המליברה התת-עורית ב -6 מ"ג / ק"ג כדי לאפיין באופן מלא את פרופיל ה- PK לאחר מנה בודדת במשך ארבעה שבועות, ולאחר מכן 6 מ"ג לק"ג כל ארבע שבועות לפחות 24 שבועות. בקבוצת ההתפשטות (n = 41) מטופלים עם המופיליה A עם מעכבי גורם (VIII (n = 5 וללא מעכבי גורם (VIII (n = 36 קיבלו טיפול במניעה תת-עורית של המליברה במינון של 3 מ"ג / ק"ג / שבוע במשך ארבעה שבועות, ולאחר מכן 6 מ"ג לק"ג כל ארבעה שבועות לפחות 24 שבועות. טיפול אפיזודי של דימומים פורצי דרך עם טיפול VIII גורם או סוכני עקיפת, בהתאם למעבד גורם VIII גורם מעכב, היה מותר לפי פרוטוקול המחקר. במחקר של (HAVEN 4, 56.1% (95% CI: 39.7, 71.5 של אנשים עם או ללא מעכבי גורם VIII טופלו עם מניעת המליברה כל ארבעה שבועות חוו אפס מטופלים ו -90.2% (95% CI: 76.9, 97.3) או פחות מדמם מטופלים. על המליברה המליברה היא גורם נוגדנים ביסקסואלים ו- IXA. זה נועד להביא יחד IXA גורם גורם X, חלבונים הנדרשים כדי להפעיל את מפל קרישה טבעי ולשחזר את תהליך קרישת הדם לחולי המופיליה. המליברה הוא טיפול מונע הניתן על ידי הזרקה של תמיסה מוכנה לשימוש מתחת לעור (תת עורית) פעם בשבוע, כל שבועיים או כל ארבעה שבועות. המליברה מיוצר על ידי צ'וגיי פרמצבטיקה ושות' בע"מ והוא תוצר שיתוף פעולה שפותחה גלובלית על ידי החברות רוש, צ'וגיי וג'ננטק . המליברה המליברה היא תרופה מרשם המשמשת למניעה שגרתית כדי למנוע או להקטין את תדירות הדימום במפרקים אצל מבוגרים וילדים, בגילאים חדשים ומבוגרים, עם המופיליה עם או ללא גורם קרישה מעכב VIII. מידע בטיחות חשוב מהו המידע החשוב ביותר לדעת על המליברה? המליברה מגבירה את הפוטנציאל של קרישת הדם. המטופלים צריכים בזהירות לעקוב אחר ההוראות של ספק שירותי הבריאות שלהם לגבי מתי להשתמש על פי דרישה לעקוף או גורם VIII, ואת המינון ואת לוח הזמנים לשימוש עבור דימום פריצת דרך הטיפול. המליברה עלולה לגרום לתופעות הלוואי החמורות הבאות כאשר נעשה שימוש בתרכיבי פרוטומבין מורכבים (®aPCC; FEIBA), כולל: • מיקרומפיאופתיה טרומבוטית (TMA) . זהו מצב של קרישי דם ופגיעה בכלי דם קטנים שעלולים לגרום נזק לכליות, למוח ולאיברים אחרים. המטופלים צריכים לקבל עזרה רפואית מיד אם יש להם את הסימנים הבאים או סימפטומים במהלך או לאחר הטיפול עם המליברה: o בִּלבּוּל o חוּלשָׁה o נפיחות של ידיים ורגליים o צהבהב של עור ועיניים o בטן (בטן) או כאבי גב o בחילה או הקאות o מרגיש חולה o ירידה במתן שתן • קרישי דם (אירועים טרומבוטיים) . קרישי דם עשויים להיווצר בכלי הדם בזרוע, ברגל, בריאה או בראש. המטופלים צריכים לקבל עזרה רפואית מיד אם יש להם סימנים אלו או תסמינים של קרישי דם במהלך או לאחר הטיפול עם המליברה: o נפיחות בזרועות או ברגליים o כאב או אדמומיות בזרועות או ברגליים o קוצר נשימה o כאבים בחזה או לחץ בחזה o קצב לב מהיר o שעול דמי o חולשה o כְּאֵב רֹאשׁ o קהות בפנים o כאבי עיניים או נפיחות o בעיה בראיה אם ( ® aPCC (FEIBA נדרש, חולים צריכים להתייעץ עם הרופא המטפל שלהם במקרה שהם מרגישים שהם צריכים יותר 100 U / kg של ( ® aPCC (FEIBA  הכולל. לפני השימוש בהמליברה, המטופלים צריכים לדווח לרופא שלהם על כל התנאים הרפואיים שלהם, כולל אם הם: • בהריון או מתכננים להיכנס להריון. לא ידוע אם המליברה עלולה להזיק לתינוק שטרם נולד. נקבות היכולות להיכנס להריון צריכות להשתמש באמצעי מניעה (מניעת הריון) במהלך הטיפול עם המליברה. • מניקות או מתכננות להניק. לא ידוע אם המליברה עוברת לחלב אם. המטופלים צריכים לספר לרופא שלהם על כל התרופות שהם נוטלים , כולל תרופות מרשם, תרופות ללא מרשם, ויטמינים או תוספי צמחים. המטופלים צריכים לשמור רשימה של כל התרופות כדי להראות לספק שירותי הבריאות שלהם כאשר הם מקבלים תרופה חדשה. כיצד מטופלים צריכים להשתמש במליברה? המטופלים צריכים לראות את "הוראות השימוש" המפורטות המגיעות עם המליברה למידע על אופן ההכנה והזרקת מנה של המליברה, וכיצד להשליך כהלכה מחטים ומזרקים משומשים. • להפסיק שימוש מניעתי של טיפול מונע אחר יום לפני תחילת מניעת המליברה. • חולים יכולים להמשיך להשתמש בטיפול מניעתי של גורם VIII עבור השבוע הראשון של מניעת המליברה. מה צריכים החולים לדעת על ניטור מעבדה? המליברה עלולה להפריע לבדיקות מעבדה שמודדות את מידת ההקרבה של הדם ועלולות לגרום לקריאה שגויה. חולים צריכים לדבר עם ספק שירותי הבריאות שלהם על איך זה עשוי להשפיע על הטיפול שלהם. תופעות הלוואי השכיחות ביותר של המליברה כוללות: אדמומיות, רגישות, חום או גירוד במקום ההזרקה; כְּאֵב רֹאשׁ; וכאב משותף. אלה לא כל תופעות הלוואי האפשריות של המליברה. חולים צריכים לדבר עם ספק שירותי הבריאות שלהם לקבלת ייעוץ רפואי על תופעות לוואי. תרופות מרשמים לעיתים למטרות אחרות מאלה המפורטות במדריך תרופות. חולים לא צריכים להשתמש בהמליברה עבור מצב שעבורו לא היה רשום. חולים צריכים להימנע מלתת המליברה לאנשים אחרים, גם אם יש להם את אותם סימפטומים שיש להם. זה עלול להזיק להם. חולים יכולים לשאול את הרוקח או ספק שירותי הבריאות לקבלת מידע על המליברה כי הוא נכתב עבור אנשי מקצוע בתחום הבריאות. תופעות לוואי ניתן לדווח ל - FDA ב (800) FDA-1088 או http://www.fda.gov/medwatch  . תופעות לוואי ניתן גם לדווח לג'ננטק ב (888) 835-2555. אנא ראה את ה- עלון לרופא ותרופות מדריך לקבלת מידע בטיחות חשוב יותר כולל תופעות לוואי חמורות. על המופיליה A דממת A היא מחלה תורשתית רצינית, שבה הדם של האדם אינו נקרש כראוי, ומוביל לדימום בלתי מבוקר ולעתים קרובות ספונטני. דממת משפיעה על 20,000 אנשים בארצות הברית, עם המופיליה A שהיא ההפרעה החמורה הנפוצה ביותר כ 50-60 אחוזים של אנשים החיים עימה. אנשים עם המופיליה או חוסר חלבון קרישת הדם הנקראת גורם VIII. אצל אדם בריא, כאשר מתרחש דימום, גורם VIII מפגיש את גורמי הקרישה IXA ו- X, המהווה צעד קריטי בהיווצרות קריש דם כדי לעצור את הדימום. בהתאם לחומרת ההפרעה שלהם, אנשים עם המופיליה A יכולים לדמם לעיתים קרובות, במיוחד לתוך המפרקים או השרירים. דימומים אלה יכולים להוות סיבה לדאגה בריאותית משמעותית מכיוון שהם גורמים לעיתים קרובות כאב ויכולים לגרום לנפיחות כרונית, לעיוותים, לניידות מופחתת ולנזק לטווח ארוך. סיבוך רציני של הטיפול הוא פיתוח של מעכבי גורם VIII טיפולים חלופיים. מעכבים הם נוגדנים שפותחו על ידי המערכת החיסונית של הגוף אשר נקשר לחסום את היעילות של גורם חלופי VIII, מה שהופך את זה קשה, אם לא בלתי אפשרי, כדי להשיג רמה של VIII גורם מספיק כדי לשלוט דימום. על ג'ננטק בהמופיליה בשנת 1984, מדעני ג'ננטק היו הראשונים לשכפל פקטור רקומביננטי גורם קרישה VIII בתגובה למשבר זיהום אספקת הדם בהמופיליה של שנות ה-80 המוקדמות. במשך למעלה מ -20 שנה, ג'ננטק מפתחת תרופות כדי להביא אפשרויות טיפול חדשניות לאנשים עם מחלות דם באונקולוגיה, ובהמופיליה A. מחויבת לשיפור הטיפול והטיפול בקהילת המופיליה על ידי מתן מומחיות מדעית ומומחיות משמעותית . לקבלת מידע נוסף, בקר בכתובת http://www.gene.com/hemophilia . על ג 'ננטק חברת Genentech, שנוסדה לפני יותר מ -40 שנה, היא חברה מובילה בתחום הביוטכנולוגיה, אשר מגלה, מפתחת, מייצרת ומסחרת תרופות לטיפול בחולים במצבים רפואיים חמורים ומאיימים. החברה, חברה בקבוצת רוש, ממוקמת בדרום סן פרנסיסקו, קליפורניה. לקבלת מידע נוסף אודות החברה, בקר בכתובת http://www.gene.com  .