דף הבית

חדשות ודיווחים

חדשות מהארץ ומהעולם

הסוף להמופיליה? - המליברה

__________________________________________________________________________

______________________________________________ פורסם בעיתון ידיעות אחרונות במוסף: "זמנים בריאים" בתאריך 12.8.2018

הסוף להמופיליה? אחרי 20 שנה ללא חידושים בתחום, יש תקווה למי שסובלים מהמחלה הגנטית אשר נובעת מתפקוד לקוי של מנגנון הקרישה בדם. מחקרים גילו כי תרופה ביולוגית , שעדיין אינה בסל התרופות, מעלימה כמעט לחלוטין את הדימומים. רותם אליזרע, גלזגו

__________________________________________________________________________ פריצת דרך במלחמה בהמופיליה: מחקר חדש שפורסם בחודש שעבר בכנס הפדרציה העולמית להמופיליה שנערך בגלזגו, מצא שהטיפול בתרופה הביולוגית "המליברה" הצליח להפחית באופן משמעותי את הדימומים של החולים, ובחלק מהמקרים להפסיק אותם לחלוטין. היא מגיעה כמעט אחרי 20 שנה שלא היו חידושים ופריצות דרך בתחום. המופיליה (דממת) היא מחלה גנטית-תורשתית שמופיעה אחת ל-5000 לידות, בעיקר בקרב זכרים. "המחלה עוברת בתורשה מאמהות לבנים. בנים יכולים להיות בריאים - נשאים או חולים במחלה, ולעומת זאת בנות הן לרוב בריאות - נשאיות ויכולות להעביר את המחלה לדור הבא", מסבירה פרופ' גילי קנת, מנהלת מכון ההמופיליה וקרישת הדם בבית החולים שיבא, ואחת הרופאות המומחיות בתחום בעולם. לדבריה, "גם בנות יכולות להיות חולות אבל זה קורה במקרים נדירים. בישראל יש כשלוש חולות מתוך כ-700 חולים". המחלה מתבטת בתפקוד לקוי של מנגנון הקרישה של הדם. בשל כך, כל פגיעה בכלי דם עלולה לגרום לדימום רב, חיצוני או פנימי. בנוסף לאובדן הדם, דימום יכול לגרום לפגיעה ברקמות פנימיות. החולים סובלים בעיקר משטפי דם בתוך חלל המפרקים הגדולים - כתפיים, מרפקים, ירכיים, ברכיים, קרסוליים, אך עלולים לדמם גם בכל מקום אחר כמו בשרירים, במערכת העיקול ובמוח - דימום שעלול להיות קטלני. דימומים חוזרים באותו מפרק גורמים להרס של הסחוס והעצם - ולכן רבים מהחולים סובלים מנזקים אורתופדיים משמעותיים, וחלקם צריכים להיעזר בקביים. אפשר למנוע את הנזק שנגרם מהדימומים על ידי מתן טיפול מונע - הזרקה של פקטור - גורם הקרישה שחסר בגופם באופן סדיר, ולא רק אחרי היווצרות דימום. אבל יש לא מעט בעיות בטיפול. כיום נאלצים החולים לקבל אותו שלוש פעמים בשבוע. ילדים עד גיל שנתיים נדרשים להגיע לבית החולים ולקבל את הטיפול על ידי רופא או אחות, ילדים עד גיל שמונה יכולים לקבל את ההזרקה באמצעות מבוגר ומגיל שמונה אפשר להזריק באופן עצמי. מכייוון שמדובר בטיפול מורכב יחסית, על פי הערכה כ-50% מהחולים אינם מתמידים בו ומשתמשים בזריקה רק לאחר דימום. בנוסף יש חולים שהטיפול פשוט לא יעיל עבורם. "אצל כשליש מחולי ההמופיליה מתפתח מתפתח נוגדן לפקטורי הקרישה ואז הם לא יכולים לקבל את הטיפול המונע", מסבירה פרופ' קנת. החולים האלה נמצאים בסיכון גבוה לנכויות ואפילו לתמותה". בשנים האחרונות ניסו למצוא תרופות שיבואו במקום הזרקת פקטור הקרישה החסר. התרופה הראשונה שהצליחה להוכיח יעילות היא "המליברה" של חברת "רוש". "התרופה היא בעצם נוגדן שמחכה את הפעילות של פקטור הקרישה", מסבירה פרופ' קנת. "מדובר ברעיון מדהים ומהפכני בתחום הטיפול של המופיליה". במחקר חדש, שפורסם בחודש שעבר בכנס ההמופיליה העולמי, הוצג הטיפול בתרופה. החוקרים חילקו 152 חולים, מבוגרים ובני נוער בני 12 ומעלה ללא נוגדנים לפקטור קרישה, לארבע קבוצות: קבוצה אחת שלא קיבלה שום טיפול מניעתי קבוע וטופלה במסגרת המחקר בהמליברה פעם בשבוע, קבוצה שניה שלא קיבלה שום טיפול מניעתי קבוע וטופלה במסגרת המחקר בהמליברה פעם בשבועיים, קבוצה שלישית של חולים שהיו מטופלים עד המחקר בתרופות הישנות באמצעות הזרקה לתוך הווריד של פקטור הקרישה שלוש פעמים בשבוע, וכעת קיבלו במקומן אחת לשבוע את הטיפול החדש בתרופה המליברה, וקבוצה רביעית שלא קיבלה שום טיפול במהלך המחקר, אלא אם היו להם דימומים - וזו הייתה קבוצת הביקורת. לאחר 24 שבועות של טיפול מצאו החוקרים שהתרופה הצליחה להפחית דימומים באופן משמעותי: על פי הממצאים, בקרב חברי הקבוצה שקיבלו את הטיפול אחת לשבוע נרשמה ירידה של 96% בכמות הדימומים בהשוואה לחולים שלא קיבלו בכלל תרופות. בקבוצה שקיבלה את הטיפול אחת לשבועיים נרשמה ירידה של 97% בכמות הדימומים בהשוואה לחולים שלא קיבלו תרופות בכלל. בקרב חברי הקבוצה השלישית, שקיבלו בעבר את הטיפול בגורמי קרישה, נרשמה ירידה של 68% בהשוואה לטיפול הישן. בנוסף החוקרים מצאו שאצל 55.6% מהחולים שטופלו בהמליברה אחת לשבוע, ו-60% מהחולים שטופלו בתרופה אחת לשבועיים לא היו כל דימומים, לעומת זאת, כל החולים שלא קיבלו טיפול מניעתי - דיממו. מחקר נוסף שבוצע בהמליברה, והוצג בכנס, נעשה על 41 חולים שקיבלו את התרופה אחת לחודש בלבד - ולא פעם בשבוע או שבועיים. על פי הממצאים, ל-56.1% ממי שקיבלו את התרופה לא היה דימומים בכלל. 90.2% חוו שלושה דימומים או פחות במשך שנה. יתרונותיה של התרופה: ניתן להזריק אותה אחת לשבועיים (או ארבעה), ולא שלוש פעמים בשבוע: בעוד שקודמתה ניתנת לווריד, היא ניתנת כזריקה תת עורית, מה שמקל מאוד על הביצוע. ניתן לתת אותה בכל גיל וללא צורך להגיע למרפאה. גם אין לה תופעות לוואי קשות או יוצאות דופן. "במחקרים קודמים נמצא שהתרופה יעילה על חולים עם נוגדנים לפקטורי הקרישה. בשנה שעברה התפרסם מחקר שמצא שיש ירידה של יותר מ-90% בכמות הדימומים בקרב אותם חולים שקיבלו את המליברה בהשוואה לחולים שקיבלו טיפול רגיל. המחקר הנוכחי מוכיח שהיעילות היא לכל החולים - ולא רק לאלו שיש להם נוגדנים", מוסיפה פרופ' קנת. התרופה החדשה אושרה בנובמבר האחרון לחלק מהחולים על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי. לאור ממצאי המחקר תיבחן האפשרות לאשר אותה לכלל החולים. המליברה אינה כלולה בסל הבריאות ותוגש השנה לדיונים בוועדת הסל, שיתקיימו בחודש דצמבר. אנליסטים בשוק הפארמה דירגו את התרופה הזו כאחת מחמש התרופות פורצות הדרך של השנים הבאות. בחודשים הקרובים צפויות חברות תרופות נוספות לנסות ולהציג תרופות בעלות מנגנון דומה לטיפול בהמופיליה. יש לציין כי בשנים האחרונות מנסים מדענים בכל רחבי העולם ליצור תרופות להמופיליה דווקא מכיוון אחר. כמה מחברות התרופות מנסות לפתח טיפולים גנטיים למחלה, שבהם ניתן לתקן את הפגמים בדנ"א של החולה ובכך למנוע ממנו לקחת תרופות וטיפולים לכל החיים. מדובר בתרופות שיינתנו למטופל פעם אחת בלבד בכל חייו. "למרות כל החידושים - כולל הטיפולים הגנטיים - סביר מאוד להניח שהמחלה לא תיעלם", מסכמת פרופ' קנת, "בגלל שמדובר במחלה תורשתית היא תמשיך ותעבור בתורשה. בעתיד הנראה לעין ימשיכו ויהיו נשאים ולכן המחלה לא תיעלם לחלוטין. עם זאת, יש יותר ויותר טיפולים אפקטיביים וטובים לחולים ואפשר לברך על כך".

elizera12@gmail.com הכותב היה אורח של חברת "רוש" בכנס WFH בסקוטלנד