דף הבית

חדשות ודיווחים

חדשות מהארץ ומהעולם

Ynet חוקרים הצליחו לרפא חולי המופיליה

פורסם בעיתון ידיעות אחרונות ו-Ynet חדשות בריאות מתאריך 11.12.2011 9:33

http://www.ynet.co.il/articles/0,7340,L-4159734,00.html

פריצת דרך: חוקרים הצליחו לרפא חולי המופיליה ייתכן שמחלת ההמופיליה בדרך לריפוי. לראשונה הצליחו חוקרים לרפא ארבעה חולי המופיליה באמצעות וירוסים משובטים ש"חינכו" את תאי הכבד לייצר את החלבונים שחסרים להם. החולים דיווחו כי לא נזקקו עוד לטיפול תרופתי ד"ר איתי גל האם מחלת ההמופיליה תעבור בקרוב מן העולם? חוקרים בבריטניה ובארצות הברית הצליחו לפתח טיפול גנטי, המוחדר לגוף באמצעות וירוסים, שמביא לריפוי החולים. עד כה בוצע ניסוי ראשוני בשישה מטופלים, ארבעה מהם לא נזקקו עוד לעירויי פלסמה או להזרקות פקטור לטיפול במחלה הקשה. הממצאים פורסמו בגיליון החדש של כתב העת New England Journal of Medicine. החוקרים, מאוניברסיטאות בלונדון ומבית החולים המחקרי בארצות הברית, חיפשו פתרון תמידי לחולים. הם נטלו וירוס המדביק בני אדם אך אינו גורם בהם למחלה – וירוס ה"אדנו זן 8". הוא שובט כך שידביק תאי כבד ויגרום להם ליצור את החלבון החסר אצל חולי המופיליה. כדי למנוע מהגוף לתקוף את תאי הכבד, קיבלו החולים סטרואידים. שישה חולים קיבלו עירוי של הוירוס המשובט בבית החולים Royal Free בלונדון. שניים מהם קיבלו מינון נמוך, שניים מינון בינוני ושניים מינון גבוה. לאחר ההזרקה רמות פקטור 9, שחסר בגופם, נעו בין 2% ל-12%. עירוי פלסמה. החולים שטופלו ב"וירוס הגנטי" לא נזקקו לו צילום: jupiter החולה הראשון שמר על רמות הפקטור החסר למשך 16 חודשים. אחד המטופלים שקיבל את המינון הגבוה ביותר שמר על רמה של 8% עד 12% של הפקטור למשך 20 שבועות. אחת החולות סיפרה כי עד למחקר נזקקה לשלושה עירויים בשבוע של התרופה, ובתום המחקר לא נזקקה לה עוד. החוקרים מתכוונים בקרוב לפתוח בניסויים נוספים בקרב קבוצות חולים גדולות יותר כדי לקבוע את המינון האפקטיבי ביותר של הטיפול ומהו הזמן המקסימלי שהשפעתו נמשכת. בעיה נוספת עמה יצטרכו החוקרים להתמודד היא כיצד למנוע מהגוף לתקוף את תאי הכבד המשובטים, ש"חונכו" לייצר את הפקטור החסר. כאמור, במהלך הניסוי נמנעה התקפה זו באמצעות מתן סטרואידים. בישראל כ-500 ילדים ומבוגרים הסובלים ממחלת ההמופיליה. מדובר במחלה גנטית בה קיים מחסור באחד מגורמי הקרישה: פקטור 8 (המופיליה מסוג A), פקטור 9 (המופיליה B) או פקטור 11 (המופיליה C), מה שמוביל לכך שהחולים סובלים מדימומים ממושכים לאחר כל פציעה קלה. הם גם סובלים מדימום פתאומי פנימי לתוך השרירים והמיפרקים. הדימומים החוזרים מובילים לאשפוזים מרובים, ניתוחי החלפת מיפרקים ופעמים רבות גם לנכות. הטיפול בחולים נעשה באמצעות עירויי פלסמה (נוזל הדם) או הזרקת הפקטור החסר. המחלה פוגעת בדרך כלל בגברים. הנשים נושאות את הגן ומעבירות אותן לבנים, אך מקרי מחלה אצלן נדירים ביותר. *  *  * הערת המערכת: מובאת בזאת תגובתה של פרופ' גילי קנת סגנית מנהל המרכז הארצי להמופיליה: כפי שפורסמה בפורום BeOK בתשובה לשאלה: האם מדובר במחקר שתוצאותיו יהיו מעשיות כבר בקרוב? : תשובה (16.12.2011):  לא כל כך מהר....במחקר נבדקו 6 חולי המופיליה B קשה (הגן של פקטור 9 קצר יותר וקל יותר "להנדס" אותו), רמות הפקטור בדמם לאחר ריפוי גנטי עלו לערכים שבין 2-12% (ובחלקם ירדו מהר בשל נוגדנים)- האפשרות אמנם מעודדת אך יש עבודה רבה עד שיצליחו ליישמה באוכלוסיה- לבינתיים אותם חולים דיווחו על ירידה בצריכת הפקטור... בארץ עדיין לא אפשריים כלל ניסויים בריפוי גנטי של המופיליה. vvv לכתבה זו התפרסמו 64 תגובות ב-41 דיונים       -      לכל התגובות ברצף לחץ כאן 41. "אשר ברא אלהים >לעשות<" הפירוש האדם צריך לתקן מה שלא נוצר תקין.נא לא להאשים דת , חילוני גמור (13.12.11) 40. נשמע כמו ההתחלה של I am legend (12.12.11) GI Joe 39. כן כן יופי אחלה פרסומת ארז (12.12.11) 38. מדהים, ורק בזכות המדע !! (לת) (11.12.11): 37. בריאות וטיפול בדיקור סיני בקר דבורה , בני ברק (11.12.11): לאחרונה אני מטפלת בדיקור סיני על ידי ריקרדו רופא המטפל באופן מסור לאנשים בריאים ועד חולים במצב קשה. מכאב ראש, הרזייה, כאבים, מחלות ובעיות עניים. אני מטפלת בבעיית אי ספיקת כבד, התסמינים חוסר ספיגה במזון,גוון צהוב בעור ובעיניים, עייפות ובחילות. מאז שאני מטופלת אצל ריקרדו מנאות אפיקה, קהילת סלוניקי 11, חזרו לי כוחות הגוף והנפש, הצהבת יורדת לאט, אין בחילות התיאבון חזר ואני מרגישה יותר חזקה על מנת לצעוד כ-10 מבי להתעייף ולהרגיש בחילה. אני תקווה בע״ה שארגיש הרבה יותר טוב. נשלח מהאייפון שלי 36. אני חולה המופיליה אם את צריכה עזרה למחקר יובל (11.12.11): yb08@walla.com 35. איזה יופי הרי קרישנה , אי שם (11.12.11): יופי של גילוי אפשר אם כך לפרק ולסגור את עמותת על״ה - העמותה לחולי המופיליה שהפסיקה לתפקד מזמן. כמעט לא שמענו בשנים האחרונות על קמפיין למען הכנסת תרופות לסל התרופות דוגמת פקטורים רקומביננטים עם רמת בטיחות גבוהה וכו׳ נשלח מהאייפון שלי 34. במקום שתרשמו בתחילת הקטע מה זה המופיליה גיא , פתח תקוה (11.12.11): רק בסוף אתם מסבירים מהי המחלה. איפה ההיגיון?    > ההיגיון הוא שזו כתבה על תרופה להמופיליה, לא הרצאת מבוא ללמד על המחלה (11.12.11): ולכן כותבים מוקדם ככל האפשר על התרופה, ומידע רקע רק בהמשך. 33. למה להלום אותנו בכותרת?! אלכס (11.12.11): תודה על הידיעה. למה להלום אותנו בכותרת?! זה עדיין לא ריפוי אלא טיפול שנותן השפעה זמנית (אמנם ממושכת) ומצריך במקביל טיפול בסטרוידים. ורק לזן אחד של המופיליה - B. בעיניין המחקר נדמה שמשהו זז סוף-סוף.    > אמת בפירסום אני (11.12.11): ממליצה על כל מילה שכתבת 32. כמי ששכלה את אחיה במחלה אילה טובול , דימונה (11.12.11): זהו יום גדול לכל עולם הרפואה לכל חולי ההמופיליה ולמשפחות כמי ששכלה את אחיה בגיל 19 מהמחלה וראתה את הסבל מקרוב זהו יום של אושר ונס גדול התרופה מהווה נחמה גדולה הללויה    > Oy ayala Dahlia , California (11.12.11) איילה שלום אין יום שעובר ואני לא חושבת על דודו לראות כאלה חדשות היום זו שמחה גדולה לכל החולים והנשאים בישראל ובעולם מקווה שהמחקר הזה ימשיך ויתן תקוה 31. כל הכבוד - על זה צריך נובל !!!! (לת) יפה מאוד (11.12.11): 30. הכל בזכות ה' - ישתבח שמו! שפיכיהו בן אשכיהו (11.12.11): סתאאאאאאאם! נכון שהאמנתם לרגע? 29. מהיכן המאמר? (11.12.11): אשמח למצוא את המקור של הכתבה הזאת, המחקר הזה מתאים לי בדיוק לעבודת הגשה שאני עושה, אך אני צריכה אותו באנגלית, ואשמח לקרוא את המקור ולסכם אותו. אם אפשר אני אשמח מאוד. תודה מראש.    > http //www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe1111138 yankel (11.12.11): and see also: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1108046     > פרטים נוספים על המחקר וקישור למאמר המקורי ביו (11.12.11): http://www.bbc.co.uk/news/health-16107411 http://www.nytimes.com/2011/12/11/health/research/hemophilia-b-gene-therapy-breakthrough.html?_r=1 Adenovirus-Associated Virus Vector– Mediated Gene Transfer in Hemophilia B Amit C. Nathwani, et al, N Engl J Med December 10, 2011 online < /P> 28. איפה שקיימת דת- קול הצדק (11.12.11): איפה שיש אלוהים, ישנן רק בעיות. אין ולו קמצוץ של קדמה, מדע וריפוי. רק רע.